为盲人恢复视力

视网膜基因治疗可使遗传性失明患者恢复视力。有了宾夕法尼亚医学院开创的一种独特的基因疗法,我们现在可以替代缺失的基因,恢复视世界杯亚博app力。

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遗传性视网膜疾病的首次基因治疗

宾夕法尼亚大学医学院(亚博游戏娱乐网站Penn世界杯亚博app Medicine)的开创性研究发现了一种史无前例的治疗基因疾病的疗法。这种经fda批准的基因疗法可逆转儿童和成人的失明,这些儿童和成人患有一种罕见的遗传性视网膜疾病,即莱伯先天性黑朦(Leber congenital amaurosis, LCA)。LCA本身是一种早发性色素性视网膜炎,估计每3万至8.1万新生儿中就有1人患有此病,并导致儿童早期视力差的渐进性恶化。

这种由宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)开发的治疗方法,在费城儿童医院(Children’s Hospital of Philadelphia)和爱荷华大学(University of Iowa)进行了临床试验,是首次将基因疗法用于治疗遗传性疾病,并可能导致其他目前无法治疗的疾病的治疗。

基因治疗的先驱

FDA批准治疗遗传性视网膜疾病标志着宾夕法尼亚大学医学院在基因治疗方面取得的第二项突破性进展。世界杯亚博app我们在2017年8月创造了历史,FDA批准了一种用于晚期白血病的个性化细胞疗法,这是有史以来第一个用于癌症细胞和基因治疗的疗法。

“这是一个非常非常激动人心的时刻。这可能会带来革命性的治疗方法,不仅针对不同的致盲疾病,也针对其他我们没有治疗方法的遗传和获得性疾病。”-Jean Bennett,医学博士

基因疗法的这一最新进展是宾夕法尼亚大学医学博士Jean Bennett和医学博士Albert M. Maguire,他们的配偶、眼科医生和高级视网膜和眼部治疗中心的联合主任经过20多年艰苦的基因研究的结果。世界杯亚博app他们和他们的同事在使一只名叫兰斯洛特的盲犬恢复视力17年后获得了FDA的批准,这只盲犬患有犬类LCA。

在接下来的CureTalks在音频采访中,班纳特博士和马圭尔博士讨论了这项突破性的FDA批准的工作,以及这种疗法如何能够逆转失明。

班尼特博士和马奎尔博士的研究不仅为LCA患者带来了希望,也为所有遗传性失明患者带来了希望。至少有265种不同的基因突变会导致失明;基因疗法的突破使科学家能够开发出治疗以前无法治愈的疾病的方法,给数百万人带来了希望。

在这一节中

常见问题

获取关于遗传性视网膜疾病基因治疗的常见问题的答案。

什么是基因治疗?

了解如何使用基因疗法治疗莱伯先天性黑蒙。

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